Zolgensma ve EU!
A je to tady! 21.5. v EU registrovali genovou terapii lékem Zolgensma. Ve všeobecnosti byla zrušena hranice 2 roky a váhový limit posunut z 13,5kg na 21kg. Toto rozmezí je ovšem testovací, není podloženo dostatkem klinických dat a v ČR naštěstí naši odborníci indikační kritéria upraví, aby bylo podání léku pro naše pacienty opravdu co nejbezpečnější. Co to pro nás znamená? Zatím nevíme. Jsme v kontaktu s Neuromuskulárním centrem FN Motol a vyčkáváme. Margaretka je léčena Spinrazou, na kterou opravdu dobře reaguje a se svými necelými 9 kilogramy v 15 měsících váhový limit (který je oproti věku zásadní) hned tak nepřekročí... vše nasvědčuje tomu, že do nových kritérií pro podání léku se ještě nějakou dobu vejde :) Předběžně to vypadá, že lék by opravdu mohla hradit pojišťovna, jako to bylo u těch našich kluků! Takže vyčkáváme 🌼
Děkuje Vám všem za podporu na facebooku a instagramu i za finanční pomoc! ❤️
